據7月2日一則研究披露盡管有著強有力的臨床前數據但與安慰劑相比藥物依維莫司未能在患晚期肝癌的病人中提高總生存率

晚期肝細胞性肝癌（HCC;這是肝癌中的一個類型）患者的總體存活中位數不到一年這在很大程度上是因為沒有有效的治療方法藥物索拉非尼是唯一的顯示能在晚期HCC病人中改善總體存活率的系統性治療藥物根據文章的背景資料在臨床前模型中依維莫司可阻止腫瘤進展并提高存活率

研究人員發現在總生存率上這兩組無明顯差異在依維莫司組中死亡303例（百分之83.7）在安慰劑組中死亡151例（百分之82.1）依維莫司中位總生存期為7.6個月安慰劑組為7.3個月疾病控制率（具有最佳的整體響應的完全或部分緩解或病情穩定的患者的百分比）為百分之56.1（依維莫司）和百分之45.1（安慰劑）

波士頓市哈佛醫學院馬薩諸塞州總醫院癌癥中心的AndrewX.Zhu,M.D.,PH.D.及其同事將546名晚期HCC成年患者隨機性地分派接受依維莫司（n=362）或安慰劑（n=184）這些病人的HCC在使用索拉非尼期間或之后仍然在進展或他們對索拉非尼治療不耐受這兩組病人都結合使用了最佳的支持性治療并一直持續到疾病進展或對毒性變得無法耐受來自17個國家的病人是在2010年5月至2012年3月間加入這項第三期的研究中的

文章的作者寫道來自這項研究[EVOLVE-1]的結果擴大了晚期HCC第三期研究中的失敗名錄它凸顯了對這種癌癥進行有效治療的研發所遭遇的挑戰

研究人員指出EVOLVE-l以及其它失敗的第三期研究提出了數個重要的教訓它們包括要評估來自第二期試驗的功效信號是困難的替代終點如進展時間無疾病進展存活及反應率不能始終一致地預測第三期試驗中的總體存活率及臨床及生物學的異質性困難會影響HCC中標靶療法的性能在沒有良好表征及得到驗證的預測性生物標記時如果第三期試驗是在未經挑選的人群中開展的話靶制劑可能會繼續有失敗的高風險