目前美國食品和藥品管理局（FDA）已經批準了一些藥物用來治療基底細胞癌（BCC）如 vismodegib咪喹莫特氟尿嘧啶等其中 vismodegib 通過抑制 Hedgehog 信號轉導通路達到治療 BCC 的目的但常會出現一些不良反應如脫發體重減輕肌肉痙攣等這使得該藥不能作為大多數非進展期 BCC 的一種可行的治療選擇另外咪喹莫特和氟尿嘧啶這樣的局部化療藥僅僅對占所有 BCC 類型的 30% 的淺表型 BCC 有效

研究人員對 FDA 批準的藥物進行了篩選認為廣泛使用的口服抗真菌藥伊曲康唑是一種有效的 Hedgehog 信號轉導通路拮抗劑之前的研究已經證實該藥能夠抑制大鼠發生 BCC 癌變誘導腫瘤壞死并減少大鼠 GLI1 mRNA 的表達

為了評估應用該藥治療人類 BCC 的作用機制和臨床療效斯坦福大學醫學院皮膚科 Tang 博士等對此開展了一項開放性概念驗證性探索性的 II 期臨床試驗旨在評價 BCC 患者能否通過伊曲康唑治療達到抑制 Hedgehog 信號轉導通路活性（GLI1 mRNA）目的以及能否通過低劑量長期給藥改變患者 BCC 腫瘤的大小研究結果發現口服抗真菌藥伊曲康唑可有效治療基底細胞癌該結果發表于 2014 年 2 月 3 日的 JOURNAL OF CLINICAL ONCOLOGY 上

該項研究入選標準為患有 1 處以上 BCC 腫瘤腫瘤最大直徑超過 4mm入組前 1 年時間內沒有其他合并癥并且肝功能正常共有 29 例患者入組分為兩個治療組組 A 給予口服伊曲康唑 200mg bid療程 1 個月組 B 給予伊曲康唑 100mg bid療程 2.3 個月研究主要終點是生化標志物 Ki67 腫瘤增殖改變和 Hedgehog 信號轉導通路活性（GLI1 mRNA）的變化次要觀察終點為患多發 BCC 患者腫瘤大小的改變情況