為了享有市場的獨占權制藥企業正努力地挖掘孤兒藥領域試圖獲得巨額利潤其中的佼佼者Genzyme公司更被業界稱為孤兒藥之王

許多大獲成功的重磅炸彈藥物所治療的疾病許多人還從來沒有聽說過因此這些藥物被人們稱之為孤兒藥政府會為研發這些孤兒藥物的企業免除高額的稅收并給予政策性的支持但即使沒有免除稅收的刺激大多數生物企業也能想盡辦法從這些治療罕見疾病的藥物上獲取更大的利潤

金錢的誘惑?

有人認為他們這樣做的原因還是出于金錢的誘惑

比如擁有眾多孤兒藥物的企業之一的Genzyme對于其我們所知道的也同樣稀少這個位于劍橋Mass的生物企業有3種已上市的孤兒藥其中包括治療一種遺傳性疾病由身體里有缺陷的酶引起的疾病人們稱之為戈謝病的藥物該藥物的銷售額每年達到了10億美元

戈謝病治療藥重組葡糖腦苷脂酶注射劑Cerezyme是全球最貴的藥物該藥物每年的治療費用為20萬美元每年有5000名病人使用這種重組葡糖腦苷脂酶注射劑據Genzyme公司發言人Dan Quinn宣布全球至少有一半的戈謝病病人都使用該藥物

斯坦福金融集團（Stanford Financial Group的分析師Biren Amin說由于病人需要這種藥物沒有其他獲得批準的酶補償療法Genzyme提高了每個患者的用藥費用

Genzyme不是唯一靠孤兒藥物積累財富的公司

諾華和安進在這個行業也占有優勢諾華銷售的格列衛（Gleevec）一種治療慢性髓細胞樣白血病的藥物年銷售總額為25億美元安進的阿法依伯汀（Epogen）正試圖申請成為孤兒藥物現在用于貧血的治療2006年銷售額25億美元Epogen也當之無愧成為目前全球銷售最好的藥物之一

獲青睞的主因

乍一看治療罕見疾病的重磅炸彈藥物在挑戰邏輯畢竟公認的暢銷藥物都是用來治療常見疾病這些疾病需求較大和公眾認知度較高比如說一直長盛不衰的立普妥一種出自輝瑞公司的降膽固醇他汀類藥物2006年銷售額為130億美元默克公司快速增長的降膽固醇類藥物Zetia/Vytorin2006年銷售達到40億美元與前一年相比增幅為60%

但是為什么企業愿意連續數年用數不清的成千上萬元的投入開發孤兒藥物?而這些藥物即使開發成功也只有極少數病人使用其中的奧妙并不僅僅是因為美國國稅局（IRS）允許孤兒藥物制造企業以臨床試驗費用的50%來抵稅而是因為一旦孤兒藥物獲得批準就會快速進入醫療保險目錄即使這些藥物只有一小部分患者購買

除了CerezymeGenzyme公司還擁有兩種以上的孤兒藥物其中之一是法布里病（Fabrazyme類似于戈謝病）治療藥商品名為Fabry另一種是龐培氏癥治療藥物Myozyme龐培氏癥是一種虛弱但非常致命的神經肌肉障礙癥這兩個藥物和Cerezyme一樣每年銷售也能達到20萬美元

競爭對手缺位
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但是孤兒藥物高昂的價格激怒了制藥行業的批評家他們責備像Genzyme這種獲得暴利的公司

但金融服務公司Montgomery的分析師Shiv Kapoor認為對Genzyme的批評是錯誤的要不是Genzym和它的3個孤兒藥物這3種罕見病的患者將無藥可治

更重要的是Kapoor 估計Genzyme在過去的9年內投入將近40億美元用于開發孤兒藥占公司利潤的30%他補充說其他生物藥企情況也相同

自從Cerezyme在10年前獲準上市后其價格一直沒有提高Kapoor說如果Genzyme公司沒有節操且確實想從孤兒藥物獲得更高的利潤他們完全可以將藥品價格可以提高15%～20%

Dan Quinn說任何想要‘Cerezyme’的人都可以獲得藥物即使他未參加保險我們的工作只是擴大保險對病人的覆蓋面但是對那些沒有獲得保險的病人我們可以無償提供藥物

Quinn說這一政策適用于該公司目前的３個孤兒藥物

調查機構A.G. Edwards的分析師Aaron Reames說Genzyme公司只是想讓需要孤兒藥的病人必須使用其藥物這也是該公司孤兒藥物價格如此高的原因之一

分析師們認為只有仿制藥企業帶來的競爭看起來能降低孤兒藥物的價格但是對于Cerezyme來說這一切將不會發生因為該藥物的專利要到2013年才到期但是美國FDA還沒有出臺與生物仿制藥有關的注冊法規競爭對手的產品要想上市的話還需要更長的時間

競爭對手的缺乏也是為什么像Cerezyme這樣的藥物被稱之為孤兒藥物的主要原因這就意味著孤兒藥物在短時間之內就能成為研發企業的金牛產品（cash cows）

孤兒藥的競爭對手將來還是會出現的但是大多數競爭對手將來自于生物仿制藥Kapoor認為這是一種途徑但是我估計近期不會有什么太大的變化

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國外部分罕見病新藥

囊性肺纖維化妥布霉素吸入劑

高歇斯病阿糖苷酶伊米苷酶Miglustat 法布里病α-半乳糖苷酶

骨髓增生異常綜合征地西他濱

治療T-細胞淋巴瘤地尼白介素-2貝沙羅汀奈拉濱

粘多糖貯積癥重組體人類酸α-葡萄糖苷酶

高胱氨酸尿癥半胱胺Betaineanhydrous

晚期帕金森病的運動減少鹽酸阿撲嗎啡

卡氏肺孢子蟲肺炎有曲恩汀阿托喹酮戊烷脒β-羥乙磺酸鹽Atazanavirsulfate等

鐮狀細胞性貧血羥基脲

生長激素缺乏癥美卡舍明 肢端肥大癥奧曲肽
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成人惡性膠質瘤卡氮芥替莫唑胺

成人Ph陽性急性淋巴細胞白血病慢性髓性白血病甲磺酸伊馬替尼

毛細胞白血病噴司他丁

多發性骨髓瘤美法侖沙立度胺

關閉早產兒開放性動脈導管布洛芬賴氨酸

多發性硬化癥力奧來素氯苯氨丁酸格拉默干擾素β-1a鹽酸米托蒽醌

造血組細胞移植白消安非格司亭美司鈉

氰化物中毒維生素B12α
（僅供參考）