達沙替尼可以治療兒童白血病嗎?
CML在兒童中較為罕見占所有白血病患兒的不到3%但較成年患者更具侵襲性治療選項非常有限在這個小患者群體中進行臨床實驗也比較有挑戰性達沙替尼為慢性期費城染色體陽性慢性粒細胞白血病患兒提供了新的治療選擇
達沙替尼在兩項兒童CML中進行了評估其中包括一些開放的標簽非隨機劑量范圍試驗和一項開放標簽非隨機單臂實驗療效終點包括完全細胞遺傳學緩解主要細胞遺傳學緩解和主要分子生物學緩解在參與這兩項研究的97例患兒中51例來自單臂試驗的患者為新確診的cpcl46例患者曾使用伊馬替尼治療且不受耐受眾位隨訪時間分別為4.5年和5.2年至數據截止時過半數緩解患者在數據截止時疾病沒有發展
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