近日一項由華南兒童急性早幼粒細胞白血病（APL）協作組完成多中心研究的成果發表在《美國血液學雜志》上研究成果顯示兒童急性早幼粒細胞白血病治療不能照抄成人的治療方案容易引起誘導分化綜合征甚至導致死亡研究團隊還找到了專門針對兒童的治療方案此方案大大降低了死亡率和并發癥治愈率可達100%另外該項研究同時還證實口服砒霜與靜脈砒霜治療急性早幼粒細胞白血病療效相似而且感染等并發癥發生率明顯較低

中山大學附屬第一醫院兒科血液專科主任羅學群教授和協作組專家

這項研究由中山大學附屬第一醫院兒科血液專科主任廣東省抗癌協會小兒專業委員會主任委員羅學群教授牽頭共有華南地區14家三甲醫院參與82名APL兒童納入研究治療此項研究成果為兒童APL的治療提供了最新的循證醫學依據使兒童APL的治療向前邁進了一大步

什么是急性早幼粒細胞白血病（APL）

急性早幼粒細胞白血病是急性髓細胞白血病（AML）的一種特殊類型被FAB協作組定為急性髓細胞白血病M3型曾經是最兇險的白血病早期死亡率非常高治愈率不足30%在我國兒童人口中每年新發急性早幼粒細胞白血病兒童約200例該病的主要表現為以血小板數降低和凝血紊亂為主的出血典型體征為皮膚黏膜出血

圖文無關僅為配圖

協作組找到了針對兒童APL白血病的治療方案

近二十年來經過不斷研究急性早幼粒細胞白血病的治療取得巨大的突破和進展使用維甲酸和三氧化二砷（俗稱砒霜）治療后治愈率提高到90%預后已有明顯改善但這主要是成人的資料兒童的治療缺乏循證醫學依據國內外兒童血液科醫生一般參照成人的方案進行治療但是否完全適合兒童并不清楚

為了設計出更符合兒童特點的治療方案華南地區兒童急性早幼粒細胞白血病治療協作組（SCCLG-APL）從2011年起開展前瞻性多中心研究中期分析報告顯示兒童與成人APL并不完全相同照抄成人的治療方案可能有潛在的危險主要表現在兒童誘導治療期間白細胞升高發生率達80%遠高于成人的40%兒童白細胞大量升高容易引起誘導分化綜合征從而導致死亡的危險

如何能降低白細胞水平呢經過多年研究協作組找到解決問題的關鍵點在誘導早期打一針米托蒽醌可大大降低白細胞增高的發生率減少并發癥和死亡并且提高治愈率按照此方案治療82名納入研究治療的APL兒童治愈率100%

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口服砒霜治療兒童APL白血病效果更好

三氧化二砷（砒霜）在大眾的眼里是劇毒但卻是急性早幼粒細胞白血病的克星和特效藥急性早幼粒細胞白血病是由于基因突變第1517號染色體異位引起的癌細胞惡性增生而砒霜能作于用這種異常基因產生的蛋白使白血病細胞變成正常的細胞并使得白血病細胞按程序性死亡而達到治愈的目的在許多國家此種聯合療法已成為急性早幼粒細胞白血病的首選治療

羅學群教授介紹目前砒霜有口服和靜脈注射兩種十多年前靜脈的砒霜只有中國才有因為療效好現在已推廣到全世界但國外的售價是國內的幾倍而口服的砒霜現在只有中國才有口服砒霜與靜脈砒霜療效相似但感染等并發癥發生率明顯較低住院時間明顯縮短多數可在家服藥治療因此患兒完全可用口服的砒霜代替靜脈制劑患兒和家長都極方便且費用低

研究仍在繼續 下一步減少化療藥的應用

據羅學群教授介紹SCCLG協作組還將計劃開展下一步研究例如SCCLG-APL的化療強度雖已很低但在誘導完全緩解后可否進一步減少化療藥的應用而保持同樣的高治愈率由于兒童與成人不同兒童仍處于生長發育階段這也是兒童血液科醫生需要特別考慮的